臨床神経学

第50回日本神経学会総会

<シンポジウム2―4>ALS治療法開発の将来
RNA干渉によるALSの治療戦略

横田 隆徳

東京医科歯科大学院医歯学総合研究科, 脳神経機能病態(神経内科)〔〒113-8519 東京都文京区湯島1-5-45〕

家族性ALSにおいて変異遺伝子自体をshort interfering RNA(siRNA)で治療するといった究極の遺伝子治療を目ざした基礎研究が進行し,SOD1変異による家族性ALSモデルマウスをもちいた治療実験では良好な結果がえられている.神経細胞へのデリバリーの方法にも新しい進歩は報告されている.off-target効果,short hairpin RNA(shRNA)毒性など,まだまだ解決すべき問題点も多いが,siRNAの高い抑制効果からALSへの応用が急速に進展していくことはまちがいないものと思われる.
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(臨床神経, 49:821−823, 2009)
key words:siRNA, shRNA, AAV, 遺伝子治療, RNAi

(受付日:2009年5月21日)